病毒|这个艾滋病基因疗法省时又省力( 二 )

在该项研究中，研究人员通过一次注射，将两个腺相关病毒递送到小鼠体内，使得小鼠脾脏中的部分B细胞能够定点表达针对艾滋病病毒的中和抗体，同时小鼠体细胞会通过高频突变来应对不停突变的病毒分子，并产生记忆型B细胞来应对后续病毒的二次感染等。
胡家志表示，以往的中和抗体蛋白分子注射治疗通过注射已表达的中和抗体，在短时间内补充体内的中和抗体数量，从而起到抵御病毒的作用。同中和抗体蛋白分子注射治疗相比，一次性注射疗法无需在每次病毒入侵后重新注射抗体分子或抗血清。
距离临床应用尚任重而道远
从技术原理角度来说，只要有合适的抗体，一次性注射疗法同样能够针对艾滋病病毒以外的病毒进行免疫治疗。然而，该方案只能防止病毒侵染其他细胞，对已经整合至基因组DNA上的病毒基因则无法清除或治愈。胡家志说。
在胡家志看来，目前的研究还只是在小鼠中完成了初步试验，因此其在人体上的有效性和安全性仍待验证，距离临床实践还需进一步探究其实用性、有效性和安全性。
从实用性角度来看，中和抗体蛋白分子注射治疗也可以有效地用于治疗病毒感染，相比于在体内对B细胞进行基因改造的一次性注射疗法，中和抗体蛋白分子注射治疗的安全性和有效性均比较可靠。胡家志告诉采访人员，从安全性的角度来看，目前在体内对B细胞进行基因改造，仍然需要在腺相关病毒递送的组织特异性、CRISPR/Cas9系统编辑的安全性等方面有所提高。
【病毒|这个艾滋病基因疗法省时又省力】从疗法本身来说，该项研究还需要提高抗体基因插入的效率。